Firmy Servier i Neurochlore łączą siły w badaniach nad autyzmem dziecięcym Partnerstwo przyczyni się do przyspieszenia prac nad lekami odpowiadającymi na potrzeby pacjentów z zaburzeniami neurorozwojowymi

21.03.2017

Suresnes i Marsylia (Francja) – Firmy Servier i Neurochlore poinformowały o zawarciu wyłącznej umowy licencyjnej w sprawie rozwoju i wprowadzenia na rynek europejski preparatu bumetanid, stosowanego w leczeniu autyzmu dziecięcego.

Zgodnie z postanowieniami umowy, Servier zajmie się rozwojem bumetanidu i wprowadzeniem go do obrotu w Europie, a Neurochlore zachowa do niego prawa na obszarze Stanów Zjednoczonych. Kwestia podziału praw w odniesieniu do innych krajów pozostaje przedmiotem negocjacji. Plan rozwoju zakłada przeprowadzenie trzech badań klinicznych fazy III dotyczących preparatu w postaci płynnej do podawania doustnego (przeznaczonego dla dzieci). Przewiduje się, że wniosek o jego rejestrację zostanie złożony pod koniec 2021 roku.

Prof. Ben-Ari od lat zgłębia mechanizm działania bumetanidu. W 2014 roku, jego badania na modelach zwierzęcych, których rezultaty opublikowano w czasopiśmie Science, pokazały, że poprzez podawanie tego preparatu samicom w okresie ciąży można zapobiec zachowaniom autystycznym u potomstwa. Bumetanid obniża wysoki poziom chloru w komórkach nerwowych – obserwowany w niektórych zaburzeniach neurorozwojowych, takich jak autyzm. Te wyniki utorowały drogę do badań z udziałem ludzi. Dr E. Lemonnier przeprowadził badanie kliniczne fazy IIa, a następnie firma Neurochlore, jako sponsor, zorganizowała wieloośrodkowe badanie fazy IIb, które objęło blisko 90 dzieci (w wieku od 2 do 18 lat) w sześciu ośrodkach we Francji. To badanie, w którym wykorzystano kilka różnych skal oceny autyzmu, przyniosło niedawno obiecujące wyniki dotyczące skuteczności bumetanidu. Wkrótce w prasie medycznej ukaże się ich omówienie. W świetle nowych badań, trzeba będzie rozważyć ogólny schemat terapii chorych z autyzmem, a zwłaszcza sposób leczenia podstawowych objawów, takich jak deficyt umiejętności społecznych i powtarzalne zachowania.

Bumetanid to preparat stosowany u dorosłych pacjentów w leczeniu niewydolności serca oraz obrzęków w przebiegu niewydolności nerek i wątroby. Dobrze udokumentowane bezpieczeństwo stosowania tego leku u dorosłych, nawet przez wiele lat, dobrze rokuje co do możliwości długotrwałego stosowania go u dzieci.

Autyzm to złożone zaburzenie neurorozwojowe, które dotyka około jednego na sto dzieci i występuje czterokrotnie częściej u chłopców. Przyczyny autyzmu nie zostały dotąd w pełni poznane. Brak też leków na tę chorobę. Leczenie jest wyłącznie objawowe i polega na zindywidualizowanej terapii pedagogicznej.

– Bardzo się cieszę, że prowadzone przez nas od kilkudziesięciu lat badania nad rozwojem kanałów jonowych przyczynią się do skutecznej terapii schorzenia, na które jak dotąd nie opracowano leku – stwierdził prof. Yehezkel Ben-Ari, prezes Neurochlore. – To pokazuje, jak ważne są badania akademickie nad procesami poznawczymi oraz współpraca z lekarzami, w tym psychiatrami, jak dr Eric Lemonnier. Zawsze byłem zdania, że badania eksperymentalne powinny się koncentrować na zagadnieniach ogólnych, bez zważania na zastosowania, bo te w końcu i tak się pojawią (często w sposób nieoczekiwany). Zrozumienie mechanizmów rozwoju sieci neuronów w przypadku patologii umożliwia nowe podejście do leczenia chorób mózgu, zwłaszcza zespołów wywodzących się z okresu życia płodowego.

– To wspaniała sprawa, że możemy się przyczynić do rozwoju preparatu, który potencjalnie umożliwi wprowadzenie pierwszej farmakoterapii osiowych objawów autyzmu – podsumował Christian de Bodinat, dyrektor ds. badań i rozwoju w dziedzinie neuropsychiatrii w firmie Servier. – Ta umowa potwierdza, że staramy się koncentrować na badaniach w tych obszarach, w których występują duże potrzeby zdrowotne, oraz opracowaniu innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych dla pacjentów z zaburzeniami neurorozwojowymi.

 

Informacje o firmie Servier

Servier to międzynarodowa firma farmaceutyczna z siedzibą w Suresnes, we Francji, zarządzana przez fundację typu non-profit. Firma jest szeroko obecna na arenie międzynarodowej, zatrudniając łącznie ponad 21 tys. osób w 148 krajach świata. W 2016 roku jej przychody wyniosły 4 mld EUR. Rozwój Servier opiera się na stałym dążeniu do innowacji w pięciu kluczowych dziedzinach: schorzenia układu krążenia, cukrzyca, nowotwory, choroby immunozapalne i choroby neurodegeneracyjne, a także działalności w obszarze wysokiej jakości leków odtwórczych. Grupa jest całkowicie niezależna, co pozwala jej inwestować 25% przychodów ze sprzedaży (z wyłączeniem leków odtwórczych) w badania naukowe, a całość zysków w rozwój przedsiębiorstwa.

Servier przykłada dużą wagę do neuropsychiatrii, oferując pacjentom szereg innowacyjnych leków na schorzenia neurologiczne. Zespoły badawcze firmy pracują nad nowymi metodami leczenia chorób Alzheimera i Parkinsona oraz innych zaburzeń neurodegeneracyjnych, obierając za cel toksyczne białka, które powodują obumieranie neuronów, i koncentrując się przede wszystkim na przyczynach, a nie objawach chorób. W tym obiecującym obszarze Servier realizuje obecnie pięć projektów na różnym etapie zaawansowania. Te innowacyjne terapie są rozwijane we współpracy z partnerami akademickimi i biotechnologicznymi na całym świecie.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.servier.com.

 

Informacje o firmie Neurochlore

Firma Neurochlore – założona przed pięciu laty przez Erica Lemonniera, Nouchine Hadjikhani i Yehezkela Ben-Ari – to start-up biotechnologiczny, który w oparciu o modele zwierzęce zajmuje się identyfikacją zachodzących na wczesnym etapie życia procesów cząsteczkowych i komórkowych skutkujących zaburzeniami rozwojowymi. Neurochlore funkcjonuje przy instytucie INMED (będącym częścią INSERM), którego założycielem i poprzednim dyrektorem był Y. Ben-Ari. Pozwala to połączyć nauki podstawowe i stosowane, co jest uważane za kluczowy warunek postępu. Prof. Ben-Ari, emerytowany dyrektor jednej z jednostek INSERM i prezes Neurochlore, otrzymał szereg nagród, w tym francusko-belgijskie Grand Prix za działalność badawczą oraz liczne nagrody amerykańskich i europejskich fundacji za badania nad padaczką. Początkowo, działalność Neurochlore była finansowana ze środków Fundacji Simonsa. Obecnie, firma zatrudnia 20 naukowców (badaczy i techników). Przeprowadziła jednoośrodkowe badanie kliniczne fazy IIa, a następnie badanie wieloośrodkowe fazy IIb (obejmujące blisko 90 dzieci w 6 ośrodkach we Francji) dotyczące bumetanidu, które przyniosły obiecujące wyniki. Neurochlore inwestuje wszystkie środki w badania podstawowe (bez względu na potencjalne zastosowania), szczególnie w obszarze psychiatrycznych i neurologicznych zaburzeń rozwoju będących następstwem oddziaływania czynników patogennych w okresie ciąży i porodu, mutacji genetycznych lub uwarunkowań środowiskowych. Te patologie, które stanowią istotny problem zdrowotny, nie zostały odpowiednio zbadane na poziomie cząsteczkowym i komórkowym.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.neurochlore.fr i blogu leblogdebenari.com.

 

Kontakt:

Servier

Karine Bousseau

Dział Komunikacji Zewnętrznej

+33 1 5572 6037

media@servier.com

Neurochlore

Magali Conesa

+33 4 84 26 90 60

contact@neurochlore.fr