Firmy Servier i Precision BioSciences rozszerzają zakres współpracy nad rozwojem preparatów onkologicznych CAR-T

17.09.2020

Durham (USA) i Paryż (Francja) – Niezależna międzynarodowa firma farmaceutyczna Servier oraz spółka biotechnologiczna Precision BioSciences, Inc. (oznaczenie DTIL na giełdzie NASDAQ), która zajmuje się rozwojem klinicznym terapii allogenicznych wykorzystujących komórki CAR-T (zmodyfikowane limfocyty T z chimerycznymi receptorami antygenowymi) oraz terapii opartych na korekcie genowej in vivo, przy użyciu własnej platformy do edycji genomu ARCUS®, poinformowały o rozszerzeniu umowy o współpracy i udzieleniu licencji komercyjnej o dwa kolejne projekty dotyczące nowotworów hematologicznych (obok już objętego umową preparatu celującego w antygen CD19) oraz dwa projekty dotyczące guzów litych.

– Dodanie tych nowych projektów badawczych do umowy to pokłosie wieloletniej, owocnej współpracy pomiędzy firmami Precision i Servier nad rozwojem preparatu PBCAR0191, który jest naszym wiodącym kandydatem do opracowania terapii allogenicznej limfocytami CAR-T celującymi w antygen CD19 – stwierdził Matt Kane, prezes i współzałożyciel Precision BioSciences. – Bardzo cieszy nas wzmocnienie współpracy z firmą Servier, co umożliwi wykorzystanie naszej jednoetapowej technologii inżynierii komórkowej oraz strategii rozwoju i wytwarzania allogenicznych preparatów CAR-T do potencjalnego opracowania gotowych do podania leków, które będą mogły być stosowane w terapii nie tylko nowotworów hematologicznych, ale także guzów litych.

Zgodnie z postanowieniami obowiązującej umowy o współpracy i udzieleniu licencji komercyjnej pomiędzy Precision a Servier, firma Servier wybrała po dwa nowe projekty badawcze dotyczące nowotworów hematologicznych i guzów litych (oprócz allogenicznych preparatów CAR-T, nad którymi już trwają prace). Precision planuje wykorzystać własną platformę do edycji genomu ARCUS oraz szeroką wiedzę dotyczącą rozwoju i wytwarzania preparatów CAR-T do realizacji wczesnych etapów badań klinicznych nad tymi preparatami, a w szczególności po wyprodukowaniu odpowiedniej ilości materiału do badań klinicznych fazy II uzyskać dla nich status badanych produktów leczniczych (IND). Firma Servier może skorzystać z opcji przejęcia końcowych etapów rozwoju i komercjalizacji preparatów, przy czym Precision zachowuje prawo udziału w 50% w rozwoju i promocji na terenie Stanów Zjednoczonych wszelkich objętych umową licencyjną produktów leczniczych będących wynikiem współpracy obu firm. Po obecnym rozszerzeniu umowy o dalsze projekty, firma Precision przewiduje, że otrzyma płatności za osiągnięcie istotnych etapów rozwoju w latach 2020 i 2021. Precision ma także prawo do opłat za skorzystanie przez firmę Servier z opcji umownych, wynagrodzenia za osiągnięcie faz badań klinicznych, rejestracji i wprowadzenia do obrotu, a także opłat licencyjnych od przychodów ze sprzedaży produktów leczniczych.

– W firmie Servier, zawsze nawiązujemy współpracę z partnerami w określonym celu, jakim jest dobro pacjentów. Z tego względu cieszy nas rozszerzenie współpracy z Precision BioSciences o cztery kolejne badane preparaty, obok już objętego umową preparatu celującego w antygen CD19. To element naszego rosnącego zaangażowania w onkologię – zaznaczył Patrick Therasse, zastępca dyrektora ds. badań onkologicznych w firmie Servier. – Wykorzystanie do tych preparatów opracowanej przez Precision platformy do edycji genomu ARCUS może potencjalnie doprowadzić do opracowania kilku terapii allogenicznych limfocytami CAR-T dla pacjentów z różnymi typami guzów litych i hematologicznych nowotworów złośliwych.

 

---

 

Informacje o preparacie PBCAR0191

PBCAR0191 to potencjalny lek do terapii allogenicznej limfocytami T z chimerycznymi receptorami antygenowymi (CAR-T), celującymi w antygen CD19. Obecnie, trwa wieloośrodkowe, nierandomizowane, prowadzone w grupach równoległych ze zwiększaniem dawki i rozszerzaniem grupy, otwarte badanie kliniczne fazy I/IIa dotyczące stosowania tego preparatu w leczeniu pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem nieziarniczym (NHL) bądź nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych B (B-ALL). Kohorta NHL obejmuje pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL), agresywnym podtypem NHL, w którego terapii firma Precision uzyskała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oznaczenie PBCAR0191 jako leku sierocego oraz status szybkiej ścieżki rejestracyjnej. Szczegółowe informacje o tym badaniu można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov (identyfikator badania: NCT03666000).

 

Informacje o platformie firmy Precision do rozwoju allogenicznych terapii limfocytami CAR-T

Firma Precision pracuje nad rozwojem szeregu allogenicznych terapii limfocytami CAR-T, zoptymalizowanych względem fenotypu komórek, stosując opracowane przez siebie procesy wytwórcze dużej skali. Wykorzystywana do tego celu platforma została zaprojektowana w taki sposób, żeby maksymalnie zwiększyć liczbę pacjentów, którzy mogliby skorzystać z danej terapii. Precision starannie selekcjonuje wysokiej jakości limfocyty T, pobrane od zdrowych dawców, jako materiał wyjściowy, a następnie wykorzystuje własną technologię edycji genomu ARCUS w celu zmodyfikowania tych komórek metodami inżynierii genetycznej w jednoetapowym procesie. Wprowadzenie genu CAR (chimerycznego receptora antygenowego) w miejsce zewnętrznych receptorów limfocytów T (TCR) skutkuje uaktywnieniem CAR przy jednoczesnym wyłączeniu TCR. Uzyskuje się w ten sposób preparat, który zapobiega chorobie przeszczepu przeciw gospodarzowi, a jednocześnie można go szybko i efektywnie wytwarzać. Firma optymalizuje preparaty CAR-T pod kątem ekspansji komórek odpornościowych w organizmie, dbając o duży udział limfocytów dziewiczych i limfocytów pamięci w procesie wytwarzania i w gotowym preparacie.

 

Informacje o firmie Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. to firma biotechnologiczna zajmująca się rozwojem na etapie klinicznym, w oparciu o własną platformę do edycji genomu ARCUS®, potencjalnych leków mających poprawić jakość życia pacjentów. Niezwykle elastyczna i precyzyjna platforma ARCUS została zaprojektowana z myślą o bezpieczeństwie i kontroli terapii. Prowadzone przez firmę przy użyciu tej platformy projekty badawcze obejmują szereg potencjalnych leków (w formie gotowej do podania pacjentowi) do immunoterapii limfocytami CAR-T oraz terapii opartej na korekcie genowej in vivo, które mogą się okazać skuteczne w leczeniu chorób genetycznych i zakaźnych, wobec których dotąd brak odpowiednich terapii. Dodatkowe informacje o firmie Precision można znaleźć na stronie internetowej www.precisionbiosciences.com.

 

Informacje o firmie Servier

Servier to międzynarodowa firma farmaceutyczna z siedzibą w Suresnes, we Francji, zarządzana przez fundację typu non-profit. Firma jest szeroko obecna na arenie międzynarodowej, zatrudniając łącznie 22 tys. osób w 149 krajach świata. W 2019 roku jej przychody wyniosły 4,6 mld EUR. Grupa jest całkowicie niezależna, co pozwala jej co roku inwestować 25% przychodów ze sprzedaży (z wyłączeniem leków odtwórczych) w badania naukowe oraz przeznaczać całość zysków na cele rozwojowe. Rozwój Servier opiera się na stałym dążeniu do innowacji w pięciu kluczowych dziedzinach: schorzenia układu krążenia, choroby immunozapalne, choroby neurodegeneracyjne, nowotwory i cukrzyca, a także działalności w obszarze wysokiej jakości leków odtwórczych. Oprócz opracowywania nowych leków, Servier oferuje także rozwiązania z obszaru e-zdrowia. Dodatkowe informacje o firmie Servier można znaleźć na stronie internetowej www.servier.com.

 

Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia odnoszące się do przyszłości” w rozumieniu amerykańskiej Ustawy z 1995 roku o reformie postępowań sądowych dotyczących papierów wartościowych. Wszelkie zawarte w niniejszej informacji prasowej stwierdzenia, które nie odwołują się do faktów o charakterze historycznym, należy uważać za stwierdzenia odnoszące się do przyszłości. Takie stwierdzenia dotyczą między innymi, bez ograniczeń: oczekiwanych przez spółkę płatności za osiągnięcie określonych etapów rozwoju, w tym dla dodatkowych preparatów na etapie badań określonych w obecnej umowie z firmą Servier oraz preparatów w fazie badań klinicznych (takich jak PBCAR0191), a także skuteczności opracowanych przez spółkę preparatów wykorzystujących komórki CAR-T, w tym, bez ograniczeń, potencjalnych leków stosowanych w terapii nowotworów hematologicznych i guzów litych. W niektórych przypadkach, stwierdzenia odnoszące się do przyszłości można zidentyfikować na podstawie użycia takich określeń jak: „dążyć”, „przewidywać”, „uważać”, „oczekiwać”, „planować”, „zamierzać”, „szacować”, „dążyć”, „prognozować”, „rozważać”, „można”, „powinno”, „potencjalny”, „cel”, „misja”, „zadanie”, „możliwość” i „projekt”, bądź ich form przeczących, a także innych podobnych słów i wyrażeń.

Stwierdzenia odnoszące się do przyszłości są oparte na bieżących przewidywaniach, opiniach i założeniach Zarządu oraz aktualnie dostępnych informacjach. Takie stwierdzenia są obarczone znanym i nieznanym ryzykiem oraz niepewnością, a rzeczywiste wyniki mogą znacząco odbiegać od wyników określonych w sposób wyraźny lub dorozumiany w takich stwierdzeniach ze względu na różne istotne czynniki, w tym między innymi: zdolność spółki do generowania zysków; zdolność spółki do uzyskania wystarczającego finansowania oraz spełnienia wymogów wynikających z istniejących instrumentów dłużnych, a także skutki związanych z nimi ograniczeń; ryzyko związane z pozyskaniem dodatkowego kapitału; koszty operacyjne i zdolność spółki do przewidywania ich poziomu; krótki czas działalności; sukces projektów i badanych preparatów, na które spółka przeznacza swoje zasoby; ograniczona możliwość lub brak możliwości oceny bezpieczeństwa i skuteczności badanych preparatów; zależność od technologii ARCUS; rozpoczęcie, koszty, harmonogram, postępy w realizacji i osiągnięcie kolejnych etapów rozwoju, a także wyniki działalności badawczo-rozwojowej, badań laboratoryjnych, przedklinicznych i klinicznych; stosunek opinii publicznej do technologii umożliwiającej edycję genomu i jej zastosowań; konkurencja w obszarze edycji genomu, biofarmacji, biotechnologii i biotechnologii rolniczej; zdolność spółki i podmiotów konkurencyjnych do identyfikacji, rozwoju i komercjalizacji potencjalnych leków; trwające i potencjalne spory sądowe i kary nakładane na spółkę i jej partnerów w związku z wykorzystywaną przez spółkę technologią lub badanymi preparatami; otoczenie regulacyjne w Stanach Zjednoczonych i innych krajach, wpływające na rozwój badanych preparatów przez spółkę i jej partnerów; zdolność spółki i jej partnerów do uzyskania i przedłużenia zezwoleń organów regulacyjnych w odniesieniu do badanych preparatów, a także wszelkie związane z tym ograniczenia i ostrzeżenia umieszczane na etykietach zatwierdzonych preparatów; zdolność spółki i jej partnerów do doprowadzenia badanych preparatów do etapu badań klinicznych oraz do zaplanowania, realizacji i zakończenia takich badań; potencjalne problemy z wytwarzaniem badanych preparatów na etapie rozwoju lub komercjalizacji; zdolność spółki do pozyskania odpowiedniej ilości limfocytów T od renomowanych dostawców; zdolność spółki do osiągnięcia przewidywanej wydajności w miejscu wytwarzania; opóźnienia lub trudności w rekrutacji przez spółkę lub jej partnerów pacjentów do badań klinicznych; zmiany dotyczące wstępnych lub tymczasowych wyników przeznaczonych do publikacji; brak przewidywanego działania lub działania niekorzystne badanych preparatów; ryzyko związane z wymogami dotyczącymi ochrony zdrowia, bezpieczeństwa, ochrony danych i prawa do prywatności oraz ich wypełnianiem przez spółkę; szybkość i zakres przyjęcia potencjalnych leków przez rynek; powodzenie zawartych umów o współpracy i zdolność spółki do zawierania dalszych umów tego typu; obecna i przyszła współpraca i zależność od podmiotów zewnętrznych, w tym dostawców i wytwórców; zdolność spółki do uzyskania i utrzymania ochrony własności intelektualnej w odniesieniu do opracowanej przez spółkę technologii i badanych preparatów; potencjalne spory sądowe dotyczące naruszenia lub przywłaszczenia praw z własności intelektualnej; zdolność spółki do efektywnego kierowania rozwojem działalności; zdolność spółki do pozyskiwania, utrzymania i właściwego motywowania osób na stanowiskach kierowniczych i innych; warunki rynkowe i makroekonomiczne; skutki awarii systemów i naruszeń bezpieczeństwa; skutki katastrof, klęsk żywiołowych, wypadków i innych zdarzeń losowych, w tym pandemii koronawirusa COVID-19 oraz innych pandemii i epidemii chorób zakaźnych; koszty ochrony ubezpieczeniowej i narażenie na odpowiedzialność nieobjętą ubezpieczeniem; skutki przepisów podatkowych; ryzyko związane ze strukturą akcjonariuszy; a także inne istotne czynniki opisane w punkcie „Czynniki ryzyka”, w Sprawozdaniu kwartalnym spółki 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2020 roku, a także wszelkich późniejszych sprawozdaniach przekazanych amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), które są dostępne na jej stronie internetowej: www.sec.gov oraz na stronie internetowej spółki, w zakładce dla inwestorów i mediów: investor.precisionbiosciences.com.

Wszelkie stwierdzenia odnoszące się do przyszłości wyrażają opinie na dzień publikacji niniejszej informacji prasowej. Z wyłączeniem przypadków wymaganych prawem, wobec nowych informacji, zdarzeń przyszłych, zmiany okoliczności lub innych czynników spółka nie planuje publikowania aktualizacji ani korekt w odniesieniu do stwierdzeń odnoszących się do przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej.

 

Precision BioSciences – kontakt dla inwestorów i mediów

Maurissa Messier, Dyrektor ds. Komunikacji Korporacyjnej

maurissa.messier@precisionbiosciences.com

 

Grupa Servier – kontakt dla prasy

Sonia Marques:                   presse@servier.com, Tel. +33-(0)1-5572-4021/+33-(0)7-8428-7613

Jean-Clément Vergeau:    presse@servier.com, Tel. +33-(0)1-5572-4616 / +33-6-7956-7596