Boston (USA) – Firma Servier, zajmująca wiodącą pozycję w onkologii i działająca na rzecz urzeczywistnienia terapii jutra dla pacjentów, którym służy, przedstawiła na 64. Kongresie Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH), który odbył się w dniach 10-13 grudnia 2022 roku, nowe dane dotyczące ostrej białaczki limfoblastycznej (ang. acute lymphoblastic leukemia – ALL) i ostrej białaczki szpikowej (ang. acute myeloid leukemia – AML). Te najnowsze dane powiększają zbiór dowodów naukowych, pochodzących ze stale poszerzanego portfolio realizowanych przez Grupę Servier projektów badawczych w onkologii, a także odzwierciedlają dążenie firmy do rozwoju innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych w odpowiedzi na istotne niezaspokojone potrzeby zdrowotne.

Przedstawione wyniki dotyczą nowych aspektów stosowania leków firmy Servier, w tym preparatu iwosydenib (tabletki), a także analizy danych z rzeczywistej praktyki klinicznej pod kątem przeżycia całkowitego w grupie nastolatków i młodych dorosłych (ang. adolescent and young adults – AYA) z nowo rozpoznaną ALL, poddanych terapii wzorowanej na leczeniu pediatrycznym (w tym asparaginazą) w porównaniu z innymi schematami leczenia.

– Pediatryczne schematy leczenia, obejmujące asparaginazę, od dawna stanowią podstawę skutecznej terapii dzieci i młodzieży cierpiących na większość rodzajów ostrej białaczki limfoblastycznej, ale wciąż utrzymują się duże różnice pomiędzy ośrodkami co do stosowania podobnej terapii u młodych dorosłych – wyjaśnił dr David R. Freyer, współautor badania, a także dyrektor ds. leczenia podtrzymującego w Szpitalu Dziecięcym w Los Angeles i współdyrektor Programu Onkologicznego dla Młodych Pacjentów w Kompleksowym Centrum Leczenia Raka USC Norris. – Cieszę się, że mogę przedstawić wyniki analizy danych z rzeczywistej praktyki klinicznej, pokazujące potencjalne korzyści ze stosowania terapii wzorowanej na leczeniu pediatrycznym u młodych dorosłych z nowo rozpoznaną ALL, co poszerza naszą wiedzę o wpływie tej terapii na przeżycie pacjentów.

– Pięć lat po podjęciu strategicznej decyzji o szerokim włączeniu się w walkę z rakiem, kongres ASH stał się dla nas okazją do przedstawienia osiągnięć Grupy, naszych zespołów i naszych partnerów w rozwoju ukierunkowanych rozwiązań terapeutycznych dla pacjentów cierpiących na trudne w leczeniu nowotwory – stwierdził Claude Bertrand, wiceprezes Grupy Servier ds. badań i rozwoju. – Dzięki innowacyjnemu i otwartemu modelowi badań, a także stałym i znaczącym nakładom, firma Servier realizuje obecnie 20 projektów onkologicznych w fazie rozwoju klinicznego oraz 17 projektów w fazie badań przedklinicznych^[1] dotyczących nowotworów, które wiążą się z istotnymi niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi.

Streszczenia zaprezentowane przez firmę Servier w czasie Kongresu ASH:

Streszczenie ustne nr 223: Charakterystyka molekularna odpowiedzi na leczenie i nawrotów u chorych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML), z mutacją genu IDH1, leczonych iwosydenibem w połączeniu z azacytydyną, w badaniu AGILE

• Dzień i godzina: sobota, 10/12/2022, 14:00
• Autor główny: Hartmut Döhner

Streszczenie ustne nr 906: Przeżycie całkowite u młodzieży i młodych dorosłych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), poddanych terapii wzorowanej na leczeniu pediatrycznym w porównaniu z innymi schematami leczenia: analiza danych z rzeczywistej praktyki klinicznej

• Dzień i godzina: poniedziałek, 12/12/2022, 16:00
• Autor główny: Tarun Bhagnani

Informacje o Servier Pharmaceuticals

Firma Servier Pharmaceuticals LLC prowadzi działalność w branży farmaceutycznej na etapie komercyjnym, a jej pasją są innowacje i poprawa życia pacjentów oraz ich rodzin i opiekunów. Firma Servier, jako nienotowana na giełdzie, ma wyjątkową swobodę w poświęcaniu całego czasu i energii dla dobra pacjentów, którzy potrzebują terapii, opieki i innowacji w obszarach, w których istnieją niezaspokojone potrzeby zdrowotne.

Mając wiodącą pozycję w onkologii, firma Servier pracuje nad rozwiązaniami, które będą odpowiedzią na aktualne wyzwania. Portfolio innowacyjnych leków onkologicznych Servier ma zapewnić ratujące życie terapie jak największej liczbie pacjentów cierpiących na szerokie spektrum nowotworów. Firma znacząco przyspieszyła inwestycje w badania nad trudnymi w leczeniu rodzajami raka, przeznaczając ponad 50% nakładów w zakresie badań i rozwoju na osiągnięcie istotnego postępu, który realnie zmieni sytuację pacjentów w obszarach o dużych niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych.

W opinii Servier, współpraca badawcza ma kluczowe znaczenie dla wspierania innowacji, dlatego firma aktywnie buduje sojusze, dokonuje przejęć oraz zawiera umowy licencyjne i umowy o współpracy, co służy powstawaniu rozwiązań dla pacjentów i przyspieszeniu dostępności nowych terapii. Dzięki doświadczeniu rynkowemu, globalnemu zasięgowi, wiedzy naukowej i stałemu dążeniu do doskonałości klinicznej, Servier Pharmaceuticals może przybliżać realizację nowych osiągnięć pacjentom, którym służy.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.servier.us.

Informacje o Grupie Servier

Servier to globalna grupa farmaceutyczna zarządzana przez fundację. Dzięki szerokiej obecności międzynarodowej w 150 krajach świata, w 2021 roku firma osiągnęła całkowite przychody w wysokości 4,7 mld EUR, a na całym świecie zatrudniała łącznie 21,8 tys. osób. Grupa Servier jest niezależna, co pozwala jej co roku inwestować ponad 20% przychodów ze sprzedaży leków markowych w badania naukowe. Aby przyspieszyć rozwój innowacji terapeutycznych dla dobra pacjentów, Grupa jest otwarta na współpracę badawczą z partnerami uniwersyteckimi, innymi grupami farmaceutycznymi i firmami biotechnologicznymi. Ponadto, firma stawia głos pacjentów w centrum działalności.

Mając wiodącą pozycję w kardiologii, Grupa Servier dąży do osiągnięcia pozycji uznanego i innowacyjnego podmiotu w onkologii. Rozwój firmy opiera się na stałym dążeniu do innowacji w dziedzinie schorzeń układu krążenia i metabolicznych, onkologii, neurologii oraz chorób immunozapalnych. Wspierając dostępność opieki zdrowotnej dla wszystkich, Grupa Servier oferuje także szereg wysokiej jakości leków odtwórczych, które są stosowane w terapii większości chorób.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.servier.com.

Kontakt dla prasy

Grupa Servier (we Francji i na świecie)

Sonia Marques    presse@servier.com, Tel. +33-(0)1-5572-4021/+33-(0)7-8428-7613

Servier Pharmaceuticals (w USA)

Julia Ferreira       julia.ferreira@servier.com

Nota prawna

Niniejsza informacja prasowa zawiera ogólne informacje o Grupie Servier i wchodzących w jej skład podmiotach (zwanych dalej: „firma Servier i jej spółki zależne”) i jest przeznaczona wyłącznie do celów informacyjnych. Chociaż firma Servier i jej spółki zależne uważają informacje przekazane w niniejszym materiale bądź w innej formie za rzetelne, to nie gwarantują ich dokładności i kompletności ani nie ponoszą odpowiedzialności kontraktowej, deliktowej (w tym z tytułu zaniedbania) bądź z innego tytułu w przypadku, gdyby te informacje okazały się w jakimkolwiek zakresie niedokładne lub niepełne.

Firma Servier i jej spółki zależne nie pełnią roli doradcy wobec odbiorców niniejszych informacji, którzy ponoszą wyłączną odpowiedzialność za decyzje dotyczące zawieranych transakcji. W związku z tym, przed zawarciem jakiejkolwiek transakcji, odbiorcy niniejszego materiału powinni określić – bez opierania się na informacjach przekazanych przez firmę Servier i jej spółki zależne – związane z taką transakcją ryzyko i korzyści ekonomiczne oraz jej skutki prawne, podatkowe i rachunkowe, a następnie zdecydować, czy chcą podjąć takie ryzyko.

Niniejszy materiał zawiera również informacje odnoszące się do przyszłości, które są w różnym stopniu obciążone niepewnością i ryzykiem. Nowe preparaty i nowe wskazania wymagają dalszych badań naukowych i klinicznych, a także zatwierdzenia przez organy regulacyjne. W szczególności, nie zostały jeszcze zatwierdzone przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).

Osoby podejmujące decyzje w oparciu o niniejszy materiał czynią to całkowicie na własne ryzyko. Zawarte w niniejszym materiale informacje nie stanowią oferty sprzedaży ani zaproszenia do składania ofert w celu zawarcia transakcji.

Niniejszy materiał ma charakter ogólnego podsumowania: nie jest kompletny i nie zawiera wszystkich istotnych informacji o firmie Servier i jej spółkach zależnych, w tym o potencjalnym konflikcie interesów.

W maksymalnym zakresie dopuszczalnym przez prawo, firma Servier i jej spółki zależne nie udzielają w związku z niniejszym materiałem żadnych gwarancji, nie określają żadnych warunków ani nie składają żadnych przyrzeczeń bądź obietnic, wyraźnych, dorozumianych, wymaganych prawem bądź innych, ani też nie podejmują żadnych zobowiązań wobec innych podmiotów. Bez uszczerbku dla ogólności powyższych stwierdzeń, firma Servier i jej spółki zależne w szczególności nie gwarantują, że zawarte w niniejszym materiale informacje bądź opinie są dokładne i kompletne.

W maksymalnym zakresie dopuszczalnym przez prawo, firma Servier i jej spółki zależne nie ponoszą odpowiedzialności kontraktowej, deliktowej (w tym z tytułu zaniedbania), na zasadzie ryzyka bądź z innego tytułu za żadne straty, koszty bądź szkody, bezpośrednie, pośrednie, przypadkowe, wynikowe, uboczne lub szczególne, związane z niniejszym materiałem, w tym (bez ograniczeń) za żadne podjęte w związku z nim działania.

Przedstawione w niniejszym materiale szacunki, strategie i opinie są oparte na danych i informacjach historycznych bądź bieżących, i w przyszłości mogą ulec zmianie bez powiadomienia.

Informacje o leku iwosydenib tabletki

WSKAZANIA DO STOSOWANIA

Iwosydenib (tabletki) to inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1), stosowany u pacjentów z wrażliwą mutacją genu IDH1, potwierdzoną testem zatwierdzonym przez FDA, w leczeniu następujących chorób:

Nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa (AML)

• W połączeniu z azacytydyną lub w monoterapii, w leczeniu nowo rozpoznanej AML u pacjentów, którzy są w wieku co najmniej 75 lat lub u których ze względu na choroby współistniejące nie można zastosować intensywnej chemioterapii indukcyjnej.

Nawrotowa lub oporna na leczenie AML

• W leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie AML.

Miejscowo zaawansowany lub przerzutowy rak dróg żółciowych

• W leczeniu uprzednio leczonych dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

OSTRZEŻENIE SPECJALNE: ZESPÓŁ RÓŻNICOWANIA U PACJENTÓW Z OSTRĄ BIAŁACZKĄ SZPIKOWĄ (AML)

U niektórych pacjentów przyjmujących preparat iwosydenib (tabletki) wystąpił zespół różnicowania, który może prowadzić do zgonu. Objawy mogą obejmować: gorączkę, duszność, niedotlenienie, obrzęk płuc, wysięk opłucnowy lub osierdziowy, szybki przyrost masy ciała lub obrzęk obwodowy, niedociśnienie tętnicze, zaburzenie czynności wątroby lub nerek oraz niewydolność wielonarządową. W przypadku podejrzenia zespołu różnicowania, należy rozpocząć leczenie kortykosteroidami oraz monitorować parametry hemodynamiczne aż do ustąpienia objawów.

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Zespół różnicowania u pacjentów z AML: W badaniu klinicznym AG120-C-009, dotyczącym terapii złożonej, u 15% pacjentów (11/71) z nowo rozpoznaną AML, leczonych preparatem iwosydenib (tabletki) w połączeniu z azacytydyną, wystąpił zespół różnicowania. Zespół różnicowania jest związany z szybką proliferacją i różnicowaniem się komórek szpikowych; może zagrażać życiu i prowadzić do zgonu. Do objawów zespołu różnicowania obserwowanych u pacjentów leczonych preparatem iwosydenib (tabletki) należały: leukocytoza niezwiązana z zakażeniem, obrzęk obwodowy, gorączka, duszność, wysięk opłucnowy, niedociśnienie tętnicze, niedotlenienie, obrzęk płuc, zapalenie płuc, wysięk osierdziowy, wysypka, zatrzymanie płynów, zespół rozpadu guza oraz podwyższony poziom kreatyniny. Spośród 11 pacjentów z nowo rozpoznaną AML, u których podczas leczenia preparatem iwosydenib (tabletki) w połączeniu z azacytydyną wystąpił zespół różnicowania, 8 (73%) powróciło do zdrowia. Występowanie zespołu różnicowania obserwowano już po trzech dniach oraz w pierwszym miesiącu leczenia.

W badaniu klinicznym AG120-C-001, dotyczącym monoterapii, u 25% pacjentów (7/28) z nowo rozpoznaną AML oraz u 19% pacjentów (34/179) z nawrotową lub oporną na leczenie AML, leczonych preparatem iwosydenib (tabletki), wystąpił zespół różnicowania. Spośród 7 pacjentów z nowo rozpoznaną AML, u których wystąpił zespół różnicowania, 6 (86%) powróciło do zdrowia. Spośród 34 pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie AML, u których wystąpił zespół różnicowania, 27 (79%) powróciło do zdrowia po okresie leczenia lub po przerwie w podawaniu preparatu iwosydenib (tabletki). Występowanie zespołu różnicowania obserwowano już pierwszego dnia bądź nawet w trzecim miesiącu leczenia preparatem iwosydenib (tabletki), przy czym tylko w części przypadków towarzyszyła mu leukocytoza.

W przypadku podejrzenia zespołu różnicowania, należy zastosować deksametazon 10 mg dożylnie co 12 godzin (bądź równoważną dawkę innego kortykosteroidu ustnie lub dożylnie) oraz monitorować parametry hemodynamiczne aż do uzyskania poprawy. Przy jednoczesnym występowaniu leukocytozy niezwiązanej z zakażeniem, zastosować leczenie hydroksymocznikiem lub zabieg leukaferezy, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. Po ustąpieniu objawów zmniejszyć dawkę kortykosteroidu i hydroksymocznika i podawać kortykosteroid przez co najmniej trzy dni. Przedwczesne zakończenie leczenia kortykosteroidem i/lub hydroksymocznikiem może spowodować nawrót objawów zespołu różnicowania. Jeżeli ciężkie objawy przedmiotowe i/lub podmiotowe utrzymują się przez ponad 48 godzin po rozpoczęciu leczenia kortykosteroidami, należy przerwać stosowanie preparatu iwosydenib (tabletki)  do czasu ustąpienia ciężkiego nasilenia objawów przedmiotowych i podmiotowych.

Wydłużony odstęp QTc: U pacjentów leczonych preparatem iwosydenib (tabletki) może wystąpić wydłużenie odstępu QT/QTc (czasu repolaryzacji komór serca) oraz komorowe zaburzenia rytmu serca. Jednoczesne stosowanie preparatu iwosydenib (tabletki) z lekami, o których wiadomo, że mogą wydłużać odstęp QTc (np. leki przeciwarytmiczne, fluorochinolony, leki przeciwgrzybicze z grupy triazoli, antagoniści receptorów serotoninowych 5-HT3), oraz inhibitorami CYP3A4 może zwiększać ryzyko wydłużenia odstępu QTc. Należy monitorować wyniki badań elektrokardiograficznych (EKG) oraz poziom elektrolitów. U pacjentów z wrodzonym zespołem wydłużonego odstępu QTc, wrodzoną niewydolnością serca lub zaburzeniami elektrolitowymi oraz u pacjentów przyjmujących leki, o których wiadomo, że mogą wydłużać odstęp QTc, może zachodzić konieczność częstszego monitorowania.

Jeżeli nastąpi wydłużenie odstępu QTc do wartości powyżej 480 ms, lecz poniżej 500 ms, należy czasowo przerwać stosowanie preparatu iwosydenib (tabletki). Jeżeli nastąpi wydłużenie odstępu QTc do wartości powyżej 500 ms, należy czasowo przerwać stosowanie preparatu iwosydenib (tabletki) oraz zmniejszyć jego dawkę. U pacjentów, u których przy wydłużeniu odstępu QTc wystąpią objawy zagrażającej życiu arytmii, należy na stałe zaprzestać stosowania preparatu iwosydenib (tabletki).

Zespół Guillaina-Barrégo: U pacjentów leczonych preparatem iwosydenib (tabletki) może wystąpić zespół Guillaina-Barrégo. Należy monitorować stan pacjentów przyjmujących iwosydenib (tabletki) pod kątem wystąpienia nowych objawów przedmiotowych lub podmiotowych neuropatii ruchowej i/lub czuciowej, takich jak jednostronny lub obustronny niedowład, zaburzenia czucia, parestezje lub niewydolność oddechowa. U pacjentów z rozpoznanym zespołem Guillaina-Barrégo należy na stałe zaprzestać stosowania preparatu iwosydenib (tabletki).

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

• U pacjentów z AML, najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi (częstość ≥25%), włączając nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, są: leukopenia, biegunka, obniżenie stężenia hemoglobiny, trombocytopenia, hiperglikemia, zmęczenie, podwyższenie stężenia fosfatazy alkalicznej, obrzęk, obniżenie stężenia potasu, nudności, wymioty, obniżenie stężenia fosforanów, zmniejszone łaknienie, obniżenie stężenia sodu, leukocytoza, obniżenie stężenia magnezu, podwyższenie stężenia aminotransferazy asparaginowej, artralgia, duszność, podwyższenie stężenia kwasu moczowego, ból brzucha, podwyższenie stężenia kreatyniny, zapalenie błony śluzowej, wysypka, wydłużony odstęp QT w elektrokardiogramie, zespół różnicowania, obniżenie stężenia wapnia, neutropenia i mialgia.
• U pacjentów z rakiem dróg żółciowych, najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi (częstość ≥15%) są: zmęczenie, nudności, ból brzucha, biegunka, kaszel, zmniejszone łaknienie, wodobrzusze, wymioty, niedokrwistość i wysypka. Najczęściej występującymi nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych (częstość ≥10%) u pacjentów z rakiem dróg żółciowych są: obniżenie stężenia hemoglobiny, podwyższenie stężenia aminotransferazy asparaginianowej i podwyższenie stężenia bilirubiny.

INTERAKCJE Z INNYMI PRODUKTAMI LECZNICZYMI

• Inhibitory CYP3A4 o umiarkowanym lub silnym działaniu – Przy jednoczesnym stosowaniu silnych inhibitorów CYP3A4 zmniejszyć dawkę preparatu iwosydenib (tabletki). Monitorować pacjentów pod kątem zwiększonego ryzyka wydłużenia odstępu QTc.
• Silne induktory CYP3A4 – Unikać jednoczesnego stosowania z preparatem iwosydenib (tabletki).
• Wrażliwe substraty CYP3A4 – Unikać jednoczesnego stosowania z preparatem iwosydenib (tabletki).
• Leki wydłużające odstęp QTc – Unikać jednoczesnego stosowania z preparatem iwosydenib (tabletki). Jeżeli jednoczesne stosowanie jest konieczne, monitorować pacjentów pod kątem zwiększonego ryzyka wydłużenia odstępu QTc.

KARMIENIE PIERSIĄ

Ponieważ substancje czynne wielu leków są wydzielane z mlekiem matki, ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u dzieci, pacjentki nie powinny karmić piersią w czasie leczenia preparatem iwosydenib (tabletki)oraz przez jeden miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki.

Należy zapoznać się z pełną informacją na temat stosowania preparatu, w tym OSTRZEŻENIEM SPECJALNYM dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową.

*Na postawie wyłącznej umowy o współpracy i licencyjnej z firmą CStone, Grupa Servier odpowiada za rozwój i komercjalizację leku iwosydenib tabletki w Chinach, Hongkongu, Makau, Singapurze i na Tajwanie.

[1] Wg stanu na październik 2022 roku