- W przypadku zatwierdzenia przez Komisję Europejską, będzie to pierwsza i jedyna w Europie terapia ukierunkowana molekularnie do stosowania w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH (dehydrogenazy izocytrynianowej).
- Opinia CHMP – Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, jest oparta na pozytywnych wynikach kluczowego badania przedrejestracyjnego III fazy (INDIGO), obejmującego pacjentów z glejakiem rozlanym II stopnia, z mutacją genów IDH.
25.07.2025
Suresnes (Francja) – Niezależna międzynarodowa grupa farmaceutyczna Servier, zarządzana przez fundację, poinformowała w dniu dzisiejszym, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię, rekomendując rejestrację worasydenibu do stosowania w Unii Europejskiej. Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej w tej sprawie jest spodziewana w najbliższych miesiącach.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) rekomenduje rejestrację preparatu do stosowania w monoterapii zasadniczo nieulegającego powiększeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka II stopnia, z mutacją R132 dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) lub mutacją R172 dehydrogenazy izocytrynianowej 2 (IDH2), u dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i u których nie jest konieczna natychmiastowa radioterapia lub chemioterapia.
Jeżeli ten preparat zostanie zarejestrowany, to z dumą będziemy mogli udostępnić pacjentom w Europie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, stanowiącą niewątpliwie przełom w leczeniu tej choroby po blisko 25 latach. Dla chorych, daje to szansę na istotny postęp w walce z tym rzadkim i nieuleczalnym rozlanym nowotworem mózgu. Wspomniana decyzja to potwierdzenie niezachwianego zaangażowania firmy Servier we wspieranie pacjentów zmagających się ze złożonymi schorzeniami poprzez oferowanie innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych – stwierdził Claude Bertrand, Wiceprezes ds. Badań i Rozwoju w firmie Servier.
Opinia CHMP jest oparta na pozytywnych wynikach badania INDIGO – globalnego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego III fazy, które dotyczyło stosowania worasydenibu w leczeniu pacjentów z resztkowym lub nawracającym glejakiem II stopnia, z mutacją genu IDH1 lub IDH2, których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny. Wyniki badania przedstawiono na sesji plenarnej dorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2023 roku oraz równolegle opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine.
Terapia została zarejestrowana w 2024 roku w Stanach Zjednoczonych przez Agencję Żywności i Leków (FDA), a także uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Ponadto, firma Servier złożyła wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach, a obecnie trwają prace nad oceną tych wniosków przez organy zajmujące się rejestracją produktów leczniczych w tych krajach.
Kontakt dla prasy
Relacje z prasą
Badanie kliniczne III fazy INDIGO (NCT04164901)[1]
INDIGO to globalne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne III fazy, którego celem było uzyskanie rejestracji worasydenibu w leczeniu pacjentów z glejakiem II stopnia, z mutacją genu dehydrogenazy izocytrynianowej 1 lub 2 (IDH1 lub IDH2), których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny.
W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy INDIGO, w ocenie niezależnego komitetu oceniającego (Blinded Independent Review Committee, BIRC) osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy – czas przeżycia wolny od progresji (PFS), a zgodnie z zaplanowaną przed badaniem drugą analizą wstępną, także główny drugorzędowy punkt końcowy – czas do kolejnej interwencji (TTNI). W ocenie BIRC, wyniki dla pierwszorzędowego punktu końcowego (PFS) były zarówno istotne statystycznie jak i znaczące klinicznie na korzyść grupy stosującej worasydenib. Mediana PFS wyniosła 27,7 miesiąca dla worasydenibu wobec 11,1 miesiąca dla placebo ( ryzyko względne (HR): 0,39; przedział ufności 95%: 0,27-0,56; jednostronne p=0,000000067). Chociaż nie zostało to szczegółowo opisane w Charakterystyce Produktu Leczniczego, w drugiej analizie wstępnej, wyniki dla głównego drugorzędowego punktu końcowego – czasu do kolejnej interwencji (TTNI) oraz eksploracyjnego punktu końcowego – tempa wzrostu guza (TGR) były korzystne dla worasydenibu. Wyniki dla wskaźnika TTNI były istotne statystycznie (HR: 0,26; przedział ufności 95%: 0,15-0,43; p=0,000000019). Mediana TTNI nie została osiągnięta dla worasydenibu, a dla placebo wyniosła 17,8 miesiąca. Ponadto, według wyliczeń BIRC, stosowanie worasydenibu zmniejszało objętość guza średnio o 2,5% co pół roku (tempo wzrostu guza (TGR): -2,5%; przedział ufności 95%: -4,7% do -0,2%), podczas gdy u pacjentów przydzielonych losowo do grupy z placebo objętość guza zwiększała się średnio o 13,9% co pół roku.
Glejaki to nowotwory ośrodkowego układu nerwowego (OUN), rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Zgodnie z klasyfikacją WHO z 2021 roku, wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych. W przypadku tych guzów, patogeneza i rokowania są ściśle powiązane z obecnością mutacji (lub jej brakiem) w enzymie metabolicznym dehydrogenazie izocytrynianowej (IDH), a do postawienia prawidłowej diagnozy konieczne są badania molekularne. Od 2021 roku glejaki rozlane u dorosłych podzielono na trzy podkategorie:
- gwiaździaki z mutacją genów IDH (stopnia II-IV wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN);
- skąpodrzewiaki z mutacją genów IDH i kodelacją 1p/19q (stopnia II-III wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN);
- glejaki wielopostaciowe z genami IDH typu dzikiego (stopnia IV wg klasyfikacji WHO nowotworów OUN).
Informacje o firmie Servier
Servier to niezależna międzynarodowa firma farmaceutyczna zarządzana przez fundację typu non-profit. Firma pragnie wywierać znaczący wpływ społeczny dla dobra pacjentów, a także przyczyniać się do zrównoważonego rozwoju świata.
Dzięki wyjątkowej strukturze właścicielskiej zapewniającej niezależność, Grupa może przeznaczać całość zysków na cele rozwojowe, co wspiera długofalowy rozwój innowacji.
Jako światowy lider w leczeniu nadciśnienia tętniczego i chorób żył oraz wiodący gracz w obszarze kardiologii i chorób metabolicznych, Servier wprowadza przełomowe innowacje, aby wspierać pacjentów z chorobami przewlekłymi i poprawiać ich codzienne życie poprzez holistyczne podejście, które kładzie nacisk na przestrzeganie zaleceń lekarskich oraz właściwą kontrolę przebiegu choroby na całym świecie. Ambicją Grupy jest osiągnięcie wiodącej pozycji w leczeniu rzadkich nowotworów, dlatego intensywnie inwestuje w onkologię, przeznaczając na nią blisko 70% budżetu na badania i rozwój. Wykorzystując metody medycyny precyzyjnej, Servier opracowuje lepiej ukierunkowane molekularnie i skuteczniejsze terapie.
Wsparta sukcesami w onkologii, Grupa Servier rozszerzyła działalność na neurologię, która stanie się w przyszłości jednym z kluczowych obszarów wzrostu. Firma koncentruje się na wybranych chorobach neurodegeneracyjnych, w których dokładne profilowanie pacjentów umożliwia stosowanie ukierunkowanych strategii terapeutycznych w ramach medycyny precyzyjnej.
Aby zapewnić szerszy dostęp do przystępnej cenowo, wysokiej jakości opieki zdrowotnej, Servier oferuje także szeroką gamę leków odtwórczych w oparciu o uznane marki we Francji, Europie Środkowo-Wschodniej i Brazylii.
We wszystkich działaniach i na wszystkich etapach cyklu życia leków, Grupa uwzględnia głos pacjentów.
Firma Servier, z siedzibą we Francji, prowadzi działalność w około 140 krajach. W roku finansowym 2023-2024, przychody Grupy, która zatrudnia ponad 22 tys. osób na całym świecie, wyniosły 5,9 mld EUR.
Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej: www.servier.com.
Zapraszamy również do obserwowania profilu firmy Servier w mediach społecznościowych: LinkedIn, Facebook, X, Instagram.
[1] Mellinghoff I.K., van den Bent M.J., Blumenthal D.T., Touat M., Peters K.B., Clarke J., Mendez J., Yust-Katz S., Welsh L., Mason W.P., Ducray F., Umemura Y., Nabors B., Holdhoff M., Hottinger A.F., Arakawa Y., Sepulveda J.M., Wick W., Soffietti R., Cloughesy T.F. i in. (2023). Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma. New England Journal of Medicine
389(7):589-601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194
CHMP – Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use)
